Investigateurs du centre expert de la plateforme impliqués dans cette étude :

• Pr Thierry Leblanc, coordonnateur du Centre de référence des cytopénies auto-immunes de l’enfant (CEREVANCE), hôpital Robert-Debré
• Dr Mony Fahd

Les purpuras thrombopéniques immunologiques chroniques réfractaires (PTICref) sont rares et ont été rapportés surtout chez les patients adultes. Leur définition n’est pas consensuelle et comporte souvent un échec après splénectomie alors que celle-ci est de moins en moins pratiquée, en particulier chez l’enfant. A partir de la cohorte OBS’CEREVANCE du CRMR nous avons analysé 886 patients ayant un PTIc ayant débuté à l’âge pédiatrique (suivi médian : 5,3 ans) et évalué 7 définitions du PTICref dont 5 pédiatriques.  Si on considère les définitions pédiatriques la population des formes réfractaires représente 4 à 20% des PTIC, comportant un noyau commun de patients et un effectif qui croit pour les définitions les moins stringentes. Nous avons analysé ensuite les cas identifiés selon les critères du CEREVANCE soit un PTIC ayant nécessité au moins 3 traitements de seconde ligne (hors IGIV et corticoïdes). Ce groupe (n = 79) représente 9% de la cohorte. Le nombre de cas classés réfractaires augmente linéairement (1,5% par an) : l’âge médian au diagnostic de PTI est de 8,3 ans et ils sont classés réfractaires en médiane 3 ans après le diagnostic. Ce groupe est caractérisé par la survenue secondaire d’autres pathologies auto-immunes (dont le lupus) et par un taux moindre d’évolution vers une rémission complète (RC) : l’incidence cumulée de RC continue 2 ans après que le PTI ait été classé réfractaire n’est que de 9% avec, dans cette étude, un bénéfice associé à la splénectomie pour ces patients (p = 7,8.10^-4).

Cette étude permet de définir les caractéristiques associées au caractère réfractaire en sachant que l’utilisation séquentielle des traitements de seconde ligne ne signifie pas qu’aucune réponse plaquettaire n’est observée ; le terme de PTI difficile à traiter parait en ce sens plus adapté. Elle souligne, d’une part le risque d’évolution vers d’autres pathologies auto-immunes, et d’autre part la nécessité de trouver des approches thérapeutiques adaptées. L’association d’un traitement immunosuppresseur avec un agoniste du récepteur à la trhombopoïétine a été montré comme efficace chez l’adulte. La splénectomie, qui reste d’indication difficile chez l’enfant, et impose désormais d’exclure une thrombopénie constitutionnelle ou un déficit immunitaire sous-jacent par des études génétiques, pourrait rester, pour ce sous-groupe très spécifique, un traitement adapté.

Résumé d’article rédigé par le Pr Thierry Leblanc.

Pediatric refractory chronic immune thrombocytopenia: Identification, patients’ characteristics, and outcome.
Pincez T et al, Am J Hematol. 2024 April 6. Doi : 10.1002/ajh.27337