Pegcétacoplan VS eculizumab chez les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne

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Pegcétacoplan VS eculizumab chez les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne

Pegcétacoplan VS eculizumab chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

Ce travail mené par le Pr Régis Peffault de Latour, coordonnateur médical du CRMR aplasies médullaires acquises et constitutionnelles de l’hôpital Saint-Louis rapporte le suivi à 48 semaines de patients traités par Pegcetacoplan (molécule inhibitrice de la fraction C3 du complément) dans le cadre de patients atteint d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) mal contrôlée par l’Eculizumab. Les patients avaient été initialement inclus dans un essai de phase III, mettant en évidence une supériorité du Pegcetacoplan sur l’Eculizumab à 16 semaines (augmentation de 4 g/dl d’hémoglobine).

 

 

Entre juin 2018 et novembre 2019, 80 patients ont reçu de manière randomisée, le Pegcetacoplan (41 patients) et l’Eculizumab (39 patients) puis au bout de 16 semaines, tous les patients ont pu recevoir le traitement expérimental par pegcetacoplan. Les patients ont ensuite été suivis pendant 48 semaines ce qui a permis de confirmer l’efficacité du Pegcetacoplan avec des chiffres d’hémoglobine de l’ordre de 12 g/dl (alors que les patients avaient plutôt une hémoglobine autour de 8 g/dl sous Eculizumab et étaient régulièrement transfusés). Les patients ont aussi, pour 70% d’entre eux, obtenu une indépendance transfusionnelle, une normalisation des réticulocytes et donc, une amélioration notable de la qualité de vie.

Sur le plan de la pharmacovigilance, 13 patients ont dû arrêter le traitement expérimental, 7 pour des raisons reliées à l’HPN (attendues) et 6 pour des raisons d’hémolyse aiguë grave.

Ceci confirme des données d’efficacité tout à fait rassurantes pour ce traitement pendant 48 semaines et cela souligne aussi l’importance d’un suivi très rapproché de ces patients, afin de pouvoir gérer les crises hémolytiques au plus vite.

Pour mémoire, ce traitement est désormais disponible en accès précoce en France (passage obligatoire par la RCP aplasie médullaire 1er et 3è mercredis du mois : demande avis expert)

Pr Régis Peffault de Latour

Référence :
Pegcetacoplan versus eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PEGASUS): 48-week follow-up of a randomised, open-label, phase 3, active-comparator, controlled trial. Peffault de Latour R et al. Lancet Haematol. 2022 Sep;9(9):e648-e659. doi: 10.1016/S2352-3026(22)00210-1.