Le syndrome VEXAS est une maladie rare, acquise et sévère, touchant principalement les hommes après 50 ans. Elle associe une inflammation systémique, souvent résistante aux traitements anti-inflammatoires, à des anomalies de la production des cellules sanguines par la moelle osseuse.

Une partie des patients atteints de VEXAS développe également une hémopathie myéloïde de type syndrome myélodysplasique (SMD). Jusqu’à présent, on savait peu de choses sur les caractéristiques et les conséquences de cette association.

Cette étude, menée sur une large cohorte française au sein des réseaux GFM et FRENVEX, montre que les patients VEXAS avec SMD associé présentent un profil génétique distinct de ceux atteints de SMD sans VEXAS, avec notamment une distribution différente des mutations somatiques impliquées.

Le résultat le plus marquant est que l’association VEXAS-SMD est associée à une survie significativement plus courte que le SMD seul. Par ailleurs, les scores pronostiques classiquement utilisés dans le SMD (IPSS-R, IPSS-M) s’avèrent peu performants pour prédire l’évolution des patients VEXAS-SMD.

Ces résultats confirment que le VEXAS constitue une entité à part entière, dont la prise en charge ne peut être calquée sur celle du SMD conventionnel et qui justifie le développement d’outils et de stratégies thérapeutiques qui lui sont propres.

Résumé rédigé par le Dr Lin-Pierre Zhao, Service Hématologie Séniors de l’hôpital Saint-Louis

Characteristics and prognostic significance of myelodysplasia-related features in VEXAS syndrome. Zhao LP et al, Leukemia. 2026 Mar;40(3):661-665. doi: 10.1038/s41375-025-02858-2.