Dr Thierry LEBLANC, coordonnateur médical du centre de référence des cytopénies auto-immunes de l’enfant (CEREVANCE) – Hôpital Robert-Debré
OBS’CEREVANCE est la cohorte du Centre de Référence Maladies Rares CEREVANCE (Filière MaRIH) qui enregistre prospectivement, depuis 2004, tous les cas de cytopénies auto-immunes (CAI) de l’enfant (< 18 ans) regroupant les pathologies suivantes : le purpura thrombopénique immunologique chronique (PTIC), l’anémie hémolytique auto-immune (AHAI) et le syndrome d’Evans (SE).
L’objet de l’étude était d’évaluer l’efficacité de la splénectomie soit l’ablation de la rate faite pour les cas de cytopénies auto-immunes (CAI) de l’enfant avant 18 ans ; un suivi d’au moins 1 an était nécessaire pour l’inclusion.
Le critère retenu est la survie sans mise en place d’un traitement de 2ème ligne (autre que les corticoïdes ou les IgIV). Parmi les 1 763 patients enregistrés, 161 ont pu être inclus : 120 PTIC, 19 AHAI et 20 SE. Le suivi médian est de 6,8 ans. La survie sans traitement (de 2nde ligne) globale à 5 ans est de 76,5%. Elle n’est pas influencée par le type de CAI.
Elle est en revanche très impactée par l’association à des manifestations immunopathologiques (MIP) qu’elles soient biologiques ou cliniques : l’association avec une MIP avant splénectomie réduit son efficacité : HR de 0,39 [0,21-0,72] ; p = 0,003. Ceci est encore plus marqué si on considère l’ensemble des MIP (avant ou après splénectomie) : HR : 0,22 [0,12-0,39] ; p = 2,8.10-7. Ces MIP sont aussi associées à un risque augmenté d’infections sévères ou de thromboses dans le suivi.
Cette étude incite, à une époque où on dispose de beaucoup plus de possibilités thérapeutiques qu’historiquement, à bien peser les indications de la splénectomie et à rechercher soigneusement des MIP associées à la CAI. Elle soulève aussi la question de rechercher systématiquement un déficit immunitaire par des études génétiques.